孟颂东教授团队突破性研究发表：高剂量gp96治疗渐冻症，安全可控且初步延缓疾病进展

近日，中国科学院微生物研究所孟颂东教授团队主导的 “高剂量gp96治疗ALS（渐冻症）首个人体临床试验” 成果，发表于《The Innovation Medicine》（论文链接：https://www.the-innovation.org/article/doi/10.59717/j.xinn-med.2025.100157），研究由中科院微生物所、西湖大学附属杭州一院等联合完成。核心内容如下：

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安全性：无严重风险，身体耐受好

研究纳入了多位渐冻症患者，并进行了长时间随访。结果显示，使用高剂量gp96治疗渐冻症期间：

（1）没有患者出现和gp96直接相关的严重健康问题；

（2）只有1位患者出现了轻微发热，没有过敏、器官不舒服等其他情况；

（3）患者血液中均未检测到抗gp96抗体升高，不用担心中断后引发自身免疫问题。

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免疫学效应：帮免疫系统 “找回平衡”

通过专业检测发现，gp96能让患者紊乱的免疫系统逐渐恢复稳定：

（1）之前过度活跃、容易引发炎症的免疫细胞，数量慢慢降了下来，和健康人的水平越来越接近，那些会加重炎症的反应也变弱了；

（2）专门负责 “压制过度免疫反应” 的关键细胞，数量增加了不少，抑制炎症的能力也变强了，还能促进身体产生减轻炎症的物质；

（3）那些会攻击身体、加重病情的免疫细胞，活跃度也降了下来，相关的炎症反应也得到了控制。

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临床疗效：病情进展变慢了

（1）患者的身体功能评分有改善，不少人原本越来越差的状态稳住了；长时间随访后，近一半患者的病情进展速度比治疗前慢了很多；

（2）坚持治疗时间越长的患者，病情进展速度越慢，能更好地维持身体功能；

（3）那些病情原本发展快、患病时间不算长、一开始身体功能还不错的患者，使用gp96后效果更明显；

（4）大部分患者的呼吸功能保持稳定，只有少数人出现了呼吸功能下降的情况。

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临床意义

该成果证实高剂量gp96在渐冻症治疗中安全有效，团队计划开展更大样本的临床试验，探索更优方案，为渐冻症免疫治疗提供新方向。

gp96治疗渐冻症重要进展节点

2022年7月

gp96注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）临床研究启动会在海南博鳌恒大国际医院顺利召开。该项临床试验申请已于2022年6月21日获得博鳌恒大国际医院伦理审查委员会的批准。

2022年9月

9月6日，gp96注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）首批临床研究患者（共12位）在海南博鳌恒大国际医院进行第一次治疗。

2023年2月

国际罕见病日，CCTV2《职场健康课》节目特邀中国科学院微生物研究所研究员孟颂东和北京大学第三医院神经内科主任樊东升科普渐冻症的预防与治疗。

2024年8月

蔡磊-热休生物渐冻症药物研发联合实验室签约仪式在佛山热休生物技术有限公司举行。此次合作，标志着双方将在药物研发和临床试验方面深化合作，加快原创药物研发进程，共同探索针对渐冻症患者的个体化疗法。

2024年8月

西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院运动神经元病诊疗中心启用仪式在城北院区顺利举行。孟颂东教授团队和运动神经元病诊疗中心将在药物研发和临床试验方面深化合作，共同围绕渐冻症的临床实际问题，聚焦评估、诊断及治疗全过程，为患者提供更全面和个性化的诊疗服务。

2025年9月

中国科学院微生物研究所孟颂东教授团队主导的 “高剂量gp96治疗ALS（渐冻症）首个人体临床试验” 成果，发表于《The Innovation Medicine》。